HEPII kulatý stůl #1: Potenciál genové terapie v regionu střední Evropy
Authors | |
---|---|
Year of publication | 2024 |
Type | Workshop |
Citation | |
Description | Jaroslav Groero a Jakub Hlávka představili výsledky výzkumu zaměřeného na potenciál genové terapie ve střední Evropě (se zaměřením na Visegrádskou čtyřku a Rakousko), regionu s 63 miliony obyvateli. Zabývali se zejména genovými terapiemi, které ještě nejsou v regionu běžně dostupné, ale jsou již schválené v jiných zemích. Podle výsledků práce, která nyní prochází recenzním řízením, lze předběžně odhadnout, že velká část pacientů s nárokem na tuto inovativní léčbu bude zahrnovat pacienty s retinopatií (dystrofií sítnice), zatímco největší klinický a společenský benefit bychom mohli očekávat v oblasti terapie pro ß-talasémii. Diskuze, které se zúčastnili zástupci CREATIC, ÚZIS a dalších organizací, se dotkla otázek úhrad a hodnocení zdravotnických technologií v oblasti inovativní léčby v České republice. |